Gene editing: la terapia genica come possibile cura dell’HIV

Kamel-KhaliliI ricercatori della Temple University hanno sfruttato un sistema di gene editing che potrebbe aprire la strada ad un eventuale cura per l’HIV/AIDS.

Con più di 37 milioni di persone che convivono in tutto il mondo con il virus, l’HIV è una delle minacce più gravi per la salute pubblica. Nonostante siano state sviluppate e approvati circa 26 nuove molecole antiretrovirali per il trattamento di questa infezione, ad oggi non esiste ancora una cura definitiva.

Il team guidato dal Prof. Kamel Khalili, direttore del Comprehensive NeuroAIDS Center at the Lewis Katz School of Medicine, sfruttando la funzione dei geni CRISPR/Cas9 è recentemente riuscito ad eradicare la sequenza genomica del provirus HIV-1 integrato nel DNA di cellule CD4+ T umane infette e contestualmente inattivare permanentemente la replicazione di tali geni.

La vera novità è infatti che questi ricercatori, eliminando tutta la sequenza compresa fra le Zika-VirusLTR (Long Terminal Repeat) in 5’ e 3’, hanno reso le cellule che avevano subito il gene editing non più suscettibili ad una eventuale reinfezione. Inoltre, tali cellule non subivano nessuna modifica della loro vitalità o del ciclo cellulare.

Questo avanzamento nella progettazione di una cura per l’HIV è davvero importante, e  consentirebbe di garantire ai pazienti colpiti da tale infezione una cura definitiva, evitando le dannose conseguenze per il sistema immunitario causate dalle reinfezioni, quali lo sviluppo dell’AIDS.

Il passo successivo per questo team è quello di esaminare la sicurezza e l’efficacia del sistema di editing genico in vivo, per poi passare alla sperimentazione clinica.

Per maggiori dettagli, trovate l’articolo completo: Scientific Reports 6, Article number: 22555 (2016) doi:10.1038/srep22555

A cura di Simona Purrello

By |2016-04-12T21:42:01+02:0012/04/2016|